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Ataluren（Translarna）用于诊疗肌养分不良卵白基因发生“无义突变”的患者，这种突变会过早住手闲居肌养分不良卵白的产生开云体育，并导致肌养分不良卵白裁汰且无功能。Translarna 在这些患者中的作用是使细胞中的卵白质制造装配大致逾越无义突变，从而使细胞大致产生功能性肌养分不良卵白。

【通用名】

Ataluren

【商品名】

Translarna

【一起称号】

阿塔鲁伦，Translarna，Ataluren，PTC124

【规格】

125mg，250mg或1000mg。

【作用机制】

DNA中的无真义突变会导致 mRNA 内的提前闭幕密码子。mRNA 中的这种过早闭幕密码子通过在生周详长卵白质之前闭幕翻译来引起疾病。Ataluren 不错使包含这种过早闭幕密码子的 mRNA 的核糖体通读，从而产生全长卵白。

【稳健症】

Translarna适用于2岁及以上的非卧床患者诊疗因肌养分不良卵白基因无真义突变而引起的杜氏肌养分不良症。肌养分不良卵白基因中无真义的突变应通过基因检测笃定。

【用法用量】

Ataluren应该每天口服3剂。

第一剂应在朝晨服用，第二剂在中午服用，第三剂在晚上服用。推选的给药间隔为早上和中午剂量之间6小时，中午和晚上剂量之间6小时，晚上剂量和第二天的第一剂之间12小时。

提出剂量为朝晨10mg/kg体重，中午10mg/kg体重，晚上20mg/kg体重（逐日总剂量为40mg/kg体重）。

【禁忌症】

对Translarna中的任何因素过敏。

同期静脉打针氨基糖苷类药物。

【注重事项】

凭证基因测试效力，患者的肌养分不良卵白基因必须发生无真义突变，看成其潜在疾病状态的一部分。莫得无真义突变的患者不应接收 Translarna。

1、肾毁伤：据报谈，严重肾功能毁伤患者（eGFR<30 ml/min）的 Translarna高傲和 Translarna 代谢物增多。代谢物的毒性未知。较高的 Translarna 高傲会训斥潜在的疗效。因此，只须当预期的临床益处大于潜在风险的情况下，严重肾功能毁伤或最后期肾病患者智商使用 Translarna 进行诊疗，并应密切监测可能的代谢物毒性和疗效训斥。应试虑较低的 Translarna 剂量。关于 eGFR<30 ml/min 的先前未经诊疗的患者，不应启动诊疗。

2、血脂变化:由于在临床历练中论说了一些患者的血脂变化（甘油三酯和胆固醇增多），因此提出每年对患者的总胆固醇、低密度脂卵白、高密度脂卵白和甘油三酯进行监测，或凭证患者的临床情景和需要更时时地监测。

陪伴使用全身皮质类固醇的高血压：由于在临床历练中论说了一些患者陪伴使用全身皮质类固醇的高血压，因此提出每6个月监测一次患者（接收Translarna连合皮质类固醇诊疗）的静息减轻压和舒张压，或凭证患者的临床情景和需要更时时地监测。

3、肾功能监测：由于在 nmDMD 的对照商量中不雅察到血清肌酐、血尿素氮（BUN）和胱抑素 C 的平均值略有增多，因此提出在接收 Translarna 诊疗的患者中，每6至12个月监测一次血清肌酐、BUN 和胱抑素 C，或凭证患者的临床情景更时时地监测。

与其他医药居品的潜在互相作用：当 Translarna 与其他药物连合使用时，应严慎。如，UGT1A9 率领剂、OAT1 或 OAT3 底物。

4、氨基糖苷类药物：氨基糖苷类药物在体外可训斥 Translarna 的通读活性。另外，Translarna 会增多静脉打针氨基糖苷类药物的肾毒性，应幸免将这些药物与 Translarna 合用。由于 Translarna 增多静脉打针氨基糖苷类药物肾毒性的机制尚不明晰，因此不提出与 Translarna 同期使用其他肾毒性药物。若是不行幸免的要使用肾毒性药物（举例长时霉素诊疗 MRSA），提出仔细监测肾功能。

【不良响应】

最常见的不良响应是吐逆、泻肚、恶心、头痛、上腹痛和肠胃胀气。

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